Autorisations temporaires d’utilisation (ATU)

Des spécialités pharmaceutiques qui ne bénéficient pas d’une autorisation de mise sur le marché peuvent, à titre exceptionnel, faire l’objet d’autorisations temporaires d’utilisation (ATU) délivrées par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) si elles sont destinées à traiter des maladies graves ou rares, en l’absence de traitement approprié, lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut être différée.

Les différentes catégories d’autorisation temporaire d’utilisation

Il existe deux catégories d’ATU :

- Les ATU dites de cohorte
Elles sont sollicitées par le laboratoire et accordées à des médicaments dont l’efficacité et la sécurité sont fortement présumées par les résultats d’essais thérapeutiques menés en vue d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM). La demande d’AMM doit avoir été déposée ou l’entreprise intéressée doit s’engager à la déposer dans un délai déterminé ;

- Les ATU dites nominatives
Elles sont demandées par le médecin prescripteur au bénéfice d’un patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale. Elles sont accordées si l’efficacité et la sécurité des médicaments sont présumées en l’état des connaissances scientifiques.

Les ATU sont accordées pour une durée déterminée qui ne peut pas dépasser un an et peuvent être renouvelées.

Les médicaments qui font l’objet d’une ATU ne sont disponibles que dans les établissements de santé au sein desquels ils sont, soit administrés aux patients hospitalisés, soit, dans certaines conditions, vendus au public par les pharmacies hospitalières dûment autorisées.

Les médicaments faisant l’objet d’une ATU sont pris en charge par l’Assurance maladie à prix libre à 100 % pendant leur durée de validité.

Si en cours de validité de l’ATU, le médicament bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché, la prise en charge par l’Assurance maladie au titre de l’ATU se poursuit jusqu’à la date de fin d’effet de l’ATU de cohorte ou la date de fin d’octroi des ATU nominatives fixées par l’ANSM.

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Le financement des médicaments sous autorisation temporaire d’utilisation

Pour les établissements de santé prescripteurs (publics ou privés), les coûts des médicaments sous ATU (dont la liste est actualisée par l’ANSM) peuvent être pris en charge par une dotation spécifique au titre des Missions Enseignement, Recherche, Référence et Innovation (MERRI).

Ainsi, pour bénéficier de ce financement, les établissements de santé déclarent l’ensemble des prescriptions des médicaments sous ATU administrés à l’hôpital à travers l’outil FICHCOMP du PMSI, grâce au codage de ces derniers par Unité Commune de Dispensation (code UCD) définis par le Club Inter Pharmaceutique (CIP).


Dispositif expérimental

Dispositif expérimental prévu par l’article 24 de la loi n° 2011-2012 du 29 décembre 2011 relative au renforcement de la sécurité sanitaire du médicament et des produits de santé

Passée la date de fin d’effet de l’ATU de cohorte ou la date de fin d’octroi des ATU nominatives, un dispositif expérimental autorisant la fourniture, l’achat, l’utilisation et la prise en charge par les établissements de santé des médicaments ayant fait l’objet d’une autorisation de mise sur le marché, a été introduit par la loi n° 2011-2012 du 29 décembre 2011.

A titre expérimental, à compter du 1er avril 2012 et jusqu’au 31 décembre 2013, toute spécialité pharmaceutique ayant fait l’objet d’ATU et qui bénéficie d’une AMM, peut être fournie, achetée, utilisée et prise en charge par les collectivités publiques, à compter de la date de fin d’effet de l’ATU dite de cohorte ou de la date de fin d’octroi des ATU dites nominatives, jusqu’à ce qu’une décision ait été prise au regard de son inscription au remboursement au titre de son AMM et au plus tard sept mois après l’octroi de cette dernière.

La loi de financement de la sécurité sociale pour 2014 (voir point suivant) a institué un dispositif pérenne en relais de ce dispositif expérimental. L’article 48 de la loi précitée précise que les spécialités ayant bénéficié du dispositif expérimental (art 24) et pour lesquelles aucune décision n’a été prise, au titre de leur autorisation de mise sur le marché, sur leur inscription au remboursement continuent à bénéficier de ce dispositif jusqu’au 1er août 2014.

Cependant, il faut relever que le dispositif expérimental est limité à 7 mois et que pour l’ensemble des spécialités qui continuent à en bénéficier ce délai de 7 mois est dépassé. En conséquence, hormis pour une spécialité dont les délais d’évaluation ont été suspendus par la HAS, seules les poursuites de traitement initiés avant le 15 mai 2014 peuvent continuer à bénéficier des dispositions du dispositif expérimental et au plus tard jusqu’au 1er août 2014, délai de rigueur.

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NB : ce tableau fait l’objet d’une mise à jour régulière.


Dispositif pérenne

Dispositif pérenne prévu à l’article L. 162-16-5-2 du code de la sécurité sociale introduit par l’article 48 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2014

Un médicament qui, préalablement à l’obtention de son autorisation de mise sur le marché, a bénéficié d’une autorisation temporaire d’utilisation prévue au 1° du I de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique peut, à compter de la date à laquelle l’autorisation temporaire d’utilisation cesse de produire ses effets, être acheté, fourni, pris en charge et utilisé au profit des patients par les collectivités publiques pour une indication répondant à l’une des situations suivantes :

- L’indication a fait l’objet de l’autorisation temporaire d’utilisation et est mentionnée soit dans l’autorisation de mise sur le marché, soit dans une extension d’autorisation de mise sur le marché en cours d’évaluation par les autorités compétentes ;

- L’indication n’a pas fait l’objet de l’autorisation temporaire d’utilisation, est mentionnée dans l’autorisation de mise sur le marché et soit il n’existe pas d’alternative thérapeutique prise en charge par les régimes obligatoires de sécurité sociale identifiée par la Haute Autorité de santé, soit le patient est en échec de traitement ou présente une contre-indication aux alternatives thérapeutiques prises en charge identifiées.

Par dérogation au premier alinéa du présent I, lorsque le traitement a été initié au titre d’une autorisation temporaire d’utilisation soit mentionnée au 1° du I du même article L. 5121-12 dans une indication non reprise dans l’autorisation de mise sur le marché, soit mentionnée au 2° du même I, la prise en charge du médicament est autorisée, sous réserve que l’indication n’ait pas fait l’objet d’une évaluation défavorable au titre de l’autorisation de mise sur le marché au sens du premier alinéa de l’article L. 5121-9 du code de la santé publique.

Il convient de relever qu’à titre dérogatoire, un médicament qui, préalablement à l’obtention de son autorisation de mise sur le marché, n’a bénéficié que d’une autorisation temporaire d’utilisation prévue au 2° du I de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique peut, à compter de la date de fin d’octroi de l’autorisation temporaire d’utilisation fixée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, être acheté, fourni, pris en charge et utilisé pour le traitement de nouveaux patients dans toutes les indications de son autorisation de mise sur le marché, dans les conditions prévues au présent article, dès lors que l’autorisation de mise sur le marché a été octroyée entre le 1er janvier 2014 et le 1er juillet 2014.

La prise en charge mentionnée dure jusqu’à ce qu’une décision relative à l’inscription de ce médicament, au titre de son autorisation de mise sur le marché, sur une des listes mentionnées au premier alinéa de l’article L. 5123-2 du code de la santé publique ou aux deux premiers alinéas de l’article L. 162-17 du présent code ait été prise et, le cas échéant, jusqu’à ce que l’avis de fixation du tarif de responsabilité ou du prix ait été publié.

Les dispositions de l’article cessent de s’appliquer si aucune demande d’inscription sur une des listes mentionnées au premier alinéa de l’article L. 5123-2 du code de la santé publique ou à l’article L. 162-17 du présent code n’a été déposée, pour le médicament considéré, dans le mois suivant l’obtention de son autorisation de mise sur le marché.

pdf Spécialités bénéficiant du dispositif pérenne (08 août 2017) Téléchargement (493.2 ko)



Documents de référence

- L’instruction n° DGOS/PF4/2012/66 du 27 janvier 2012 décrit les modalités opérationnelles du financement MERRI.

pdf Instruction n° DGOS/PF4/2012/66 du 27 janvier 2012 Téléchargement (191.3 ko)

- Circulaire ministérielle n° DGS/DSS/DGOS/PP2/1C/PF2/PF4/2014/144 du 8 juillet 2014 relative aux conditions de mise en oeuvre des dispositions de l’article 48 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2014 concernant la fourniture, l’achat, l’utilisation, la prise en charge, les modalités de vente au public et les modalités de financement hospitalier des médicaments ayant fait l’objet d’autorisations temporaires d’utilisation mentionnées à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique, qui disposent d’une autorisation de mise sur le marché, passée la date de fin de l’autorisation temporaire d’utilisation fixée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé :

pdf Circulaire n° DGS/DSS/DGOS/PP2/1C/PF2/PF4/2014/144 du 8 juillet (...) Téléchargement (143.4 ko)