Forfait innovation : le dépistage précoce d’une maladie pédiatrique rare bénéficiera d’un financement dérogatoire

La direction générale de l’offre de soins (DGOS) annonce que le test de dépistage précoce de la maladie de De Vivo sera pris en charge par le forfait innovation. Cette pathologie pédiatrique handicapante, qui entraine des crises d’épilepsie et des retards du développement chez les enfants atteints, est une maladie rare : elle demeure relativement méconnue du corps médical et donc sous-diagnostiquée.

Désormais, un seul test sanguin (METAGlut1) permettra de dépister précocement la maladie en lieu et place de l’approche standard invasive nécessitant une ponction lombaire pour détecter l’anomalie métabolique. Il s’agit d’une action emblématique de ce que peut recouvrir le forfait innovation. A savoir, proposer aux patients un accès précoce et sécurisé à l’innovation en recueillant simultanément les données cliniques et/ou médico-économiques manquantes pour son évaluation par la haute autorité de santé (HAS) en vue d’une décision de prise en charge ultérieure.

Grâce au forfait innovation, une étude de 30 mois pourra être menée chez 3 000 patients au sein d’une soixantaine de centres de neurologie pédiatriques et adultes à travers la France métropolitaine et d’outre-mer. Les résultats seront dévoilés courant 2021.

Depuis sa création en 2009, le forfait innovation a suscité une dynamique croissante de dossiers déposés : 13 sur la période 2016-17 dont 10 en 2017. Parmi les 11 technologies candidates, 5 ont reçu un avis favorable du collège de la HAS en termes d’éligibilité et de pertinence du projet d’étude clinique proposé.

Contact presse :
Direction générale de l’offre de soins
Alexandra Béchard
01 40 56 47 43 | alexandra.bechard@sante.gouv.fr