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NOR : MESS0130049C
(Texte non paru au Journal officiel)
Référence : circulaire DSS/1C/DGS/DH n° 96-403 du 28 juin 1996 relative à la prise en charge des médicaments et des aliments destinés au traitement des maladies métaboliques héréditaires.
La ministre de l'emploi et de la solidarité et la secrétaire d'Etat à la santé et aux handicapés à Mesdames et Messieurs les directeurs d'agences régionales de l'hospitalisation La présente circulaire a pour objet de prévoir à titre transitoire, pour une période strictement limitée à l'année 2001, la prise en charge par les caisses d'assurance maladie du médicament Fabrazyme administré dans un établissement de santé public ou participant au service public hospitalier, compte tenu de l'urgence qui s'attache à mettre à disposition des malades ce nouveau médicament.
La maladie de Fabry est une maladie métabolique héréditaire. Le nombre de malades en Europe est de l'ordre de 500 à 600 dont une centaine en France. Il s'agit d'une maladie génétique liée à un déficit héréditaire de l'enzyme lysosomale, l'-galactosidase A.
Jusqu'à présent le traitement de cette affection reposait sur le traitement symptomatique de l'insuffisance rénale par hémodialyse et la transplantation du rein. Fabrazyme dispose depuis le 11 janvier 2001 d'une autorisation temporaire d'utilisation de cohorte délivrée par l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (AFSSAPS).
L'autorisation temporaire d'utilisation précise que la perfusion de Fabrazyme doit toujours être réalisée en milieu hospitalier et sous contrôle médical. Du fait de son mode d'administration, ce médicament devrait être pris en charge par l'établissement de santé public ou participant au service public hospitalier dans lequel il est administré. Cependant, cette dépense n'ayant pas été budgétée au titre de l'exercice 2001 lors de l'élaboration des dotations globales, et compte tenu du coût élevé de Fabrazyme (plus d'un million de francs par an et par patient), la présente circulaire arrête à titre transitoire, et pour une période strictement limitée à l'exercice 2001, des modalités dérogatoires de prise en charge de ce médicament par les caisses d'assurance maladie.
I. - VALIDATION PRÉALABLE DU DIAGNOSTIC DE LA MALADIE DE FABRY PAR LA COMMISSION D'EXPERTS PLACÉE AUPRÈS DE L'ÉCHELON NATIONAL DE LA CAISSE NATIONALE D'ASSURANCE MALADIE DES TRAVAILLEURS SALARIÉS
La prise en charge de Fabrazyme par l'assurance maladie est conditionnée à la validation du diagnostic de la maladie de Fabry par la commission d'experts placée auprès de l'échelon national du service médical de la CNAMTS mentionnée dans la circulaire du 28 juin 1996 relative à la prise en charge des médicaments et des aliments destinés au traitement des maladies métaboliques héréditaires. Le médecin traitant ayant effectué un diagnostic de maladie de Fabry prend contact avec le médecin conseil de la caisse d'assurance maladie du patient en vue d'établir conjointement un protocole d'examen spécial. Le médecin conseil demande au service médical de sa caisse nationale de faire valider par la commission d'experts le projet de protocole d'examen spécial.
II. - MODALITÉS DE PRISE EN CHARGE
PAR LES CAISSES D'ASSURANCE MALADIE
L'échelon national du service médical avertit le médecin conseil de la caisse d'assurance maladie dont relève le patient de la décision (validation ou rejet) du protocole d'examen spécial par la commission d'experts. Le médecin conseil accorde la prise en charge de Fabrazyme sur la base du protocole d'examen validé. Les maladies métaboliques héréditaires sont des maladies de longue durée au sens de l'article L. 324-1 du code de la sécurité sociale et bénéficient de l'exonération du ticket modérateur (inscription sur la liste des trente maladies exonérantes de l'article D. 322-1 du code de la sécurité sociale). Les établissements de santé publics ou participant au service public hospitalier accordent au patient le bénéfice de l'avance de frais et adressent la facture à la caisse d'assurance maladie dont dépend le patient. Le médicament est facturé au prix d'achat. Aucune marge n'est appliquée lors de la facturation du produit. La recette correspondante (remboursement de l'assurance maladie) est inscrite en groupe 3 en recettes accessoires.
Les dispositions de la présente circulaire sont applicables jusqu'au 31 décembre 2001. Elles ne présagent pas du dispositif qui sera mis en place à titre pérenne à compter du 1er janvier 2002.
Le directeur de la sécurité sociale,
P.-L. Bras
Le directeur général de la santé,
Pr L. Abenhaim
Le directeur de l'hospitalisation
et de l'organisation des soins,
E. Couty