Pour être commercialisé, un médicament doit obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) délivrée soit par le directeur général de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), soit par la Commission européenne après évaluation par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne d’évaluation des médicaments (EMA).
Pour obtenir cette AMM, l’entreprise pharmaceutique qui le fabrique doit constituer un dossier d’AMM reprenant notamment tous les résultats scientifiques obtenus pendant le développement du médicament et les études cliniques. Une AMM ne peut être délivrée que lorsque ce dossier d’AMM apporte la preuve de la qualité, de la sécurité et de l’efficacité du médicament, avec un rapport bénéfice/risque favorable.